KEYNOTE-966研究旨在评估免疫检查点抑制剂帕博利珠单抗联合化疗（吉西他滨+顺铂）方案较安慰剂联合化疗（吉西他滨+顺铂）对改善晚期胆道恶性肿瘤（BTC）患者临床结局是否存在差异。纳入患者按1∶1随机分配至帕博利珠单抗200 mg联合化疗组或安慰剂（生理盐水）联合化疗组，化疗方案为吉西他滨（无治疗时间限制）和顺铂（最多8个周期）。主要终点为意向性治疗人群总生存期（OS）。最终1 069例患者被随机分配至帕博利珠单抗联合化疗组（n=533）或安慰剂联合化疗组（n=536）。帕博利珠单抗联合化疗组和获悉更多安慰剂联合化疗组的中位OS分别为12.7个月和10.9个月[HR=0.83,95%CI:0.72～0.95，单侧P=0.003 4（显著性阈值P=0.020 0）]BIBW2992。帕博利珠单抗联合化疗组和安慰剂联合Nucleic Acid Analysis化疗组分别有369例（70%）和367例（69%）患者发生了3～4级治疗相关不良事件。研究表明，帕博利珠单抗联合吉西他滨和顺铂可能成为初治转移性或不可切除的BTC患者的治疗新策略。