胃肠间质瘤（GISTs）是最常见的间叶来源的恶性肿瘤，起源于胃肠道Cajal间质细胞。GISTs的三种主要分子亚型为KIT突变型、血小板衍生生长sexual transmitted infection因子受体α(PDGFRA)突变型及野生型。大多数GISTs存在KIT或PDGFRA的功能获得性突变。特定的GIST突变限制了明确定义的分子亚型，这些亚型必须在诊断时明确进而指导临床管理和治疗决策。手术是治疗局部GIST的有效方法。目前酪氨酸激酶抑制剂（TKI）伊马替尼已用于转移性GIST的标准一线治疗，虽然其临床获益率为80%，但多数寻找更多患者接受治疗2～3年后出现疾病进展。二线和三线药物选择分别包括舒尼替尼和瑞戈非尼。HDAC抑制剂近年美国联邦和药物管理局批准了两种新的TKI用于治疗重度预处理的晚期/不可切除的GIST，包括阿伐替尼（PDGFRA外显子18突变的选择性抑制剂，如D842V突变）和瑞派替尼（c-Kit和PDGFRA的广谱激酶抑制剂）。靶向药物和外科手术的联合应用可改善GISTs患者的预后。